La FDA aprueba el primer medicamento para tratar la esclerosis múltiple progresiva primaria

 

Unidad de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos INCLIVA, Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, Hospital Clínico Universitario de Valencia.

SCReN (Spanish Clinical Research Network) Plataforma Española de Unidades de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos.

ECRIN (European Clinical Research Infrastructures Network) Infraestructura pan Europea de Investigación Clínica.

 

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neurológica crónica de causa autoinmune que afecta a 2,5 millones de personas en todo el mundo. Esta enfermedad afecta al sistema nervioso central y puede resultar incapacitante, dando lugar a secuelas que limitan la calidad de vida, tanto de la persona afectada como de su familia o entorno, por lo que ocasiona un gran impacto social.

La industria farmacéutica está comercializando fármacos para tratar la EM. Actualmente, se cuenta con un tratamiento innovador para esta enfermedad, comercializado por Roche/Genentech, que fue aprobado el pasado 28 de Marzo de 2017 por la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (Food and Drug Administration, FDA). Éste va dirigido a personas que presenten esclerosis múltiple progresiva primaria (EMPP), un tipo grave de EM. El Dr. Billy Dunn de la FDA dijo en un comunicado: “La esclerosis múltiple puede tener un profundo impacto en la vida de una persona. Esta terapia no sólo proporciona la opción de tratamiento para las personas con EM recidivante, sino que por primera vez proporciona una terapia aprobada para aquellos con EM primaria progresiva”.

Según un cálculo realizado por los Centros para el Control y la Prevención para Enfermedades de Estados Unidos (Centers of Disease Control, CDC), el 15% de los pacientes con EM tienen EMPP, la forma más grave de esta enfermedad. La EMPP implica “empeorar constantemente la función desde el inicio de los síntomas, a menudo sin recaídas tempranas o remisiones”, según la FDA, a diferencia de la EM remitente-recurrente (EMRR) que consta de oscilaciones en la enfermedad, con periodos de disminución de síntomas tales como la pérdida de movilidad. 

 

Ocrelizumab es el nombre del fármaco patentado por Roche, comercializado bajo la marca Ocrevus. Surgió del trabajo realizado por el equipo liderado por el Dr. Stephen Hauser, MD, catedrático de Neurología en la Universidad de California en San Francisco. En la EM el sistema inmunitario ataca la mielina que recubre las células nerviosas. Las células B son las células inmunitarias que producen este ataque, confundiendo la mielina con un agente nocivo y produciendo la inflamación que interrumpe la comunicación entre las células nerviosas. Dependiendo de dónde ocurra esta inflamación (cerebro, médula espinal o nervios ópticos) los pacientes pueden desarrollar debilidad muscular, falta de coordinación, discapacidad visual y problemas cognitivos, entre otros.

El ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado que disminuye selectivamente los linfocitos B que expresan CD20, en la forma primaria de la EM. Su aprobación ha sido posible tras estudiarse previamente en dos ensayos clínicos de fase III dirigidos por el Dr. Hauser, conocidos como OPERA I y OPERA II, cuyos resultados se publicaron en Diciembre de 2016 en el New England Journal of Medicine. En estos estudios se comparó la eficacia y la seguridad del ocrelizumab con el interferón beta-1a, el tratamiento estándar actual para la EMRR. Los resultados demostraron que este fármaco es muy eficaz para la EMRR ya que el 2% de los linfocitos B se destruyeron de forma fiable y durante varios meses con cada dosis de tratamiento que se administró por infusión cada seis meses a los pacientes reclutados.

Por otro lado, se llevó a cabo un ensayo clínico de fase III conocido como ORATORIO, cuyos resultados fueron publicados el 21 de Diciembre de 2016. En este ensayo se compararon dos ramas de pacientes con EM Progresiva Primaria. Una rama con pacientes a los que se les administraba Ocrelizumab y otra con aquellos a los que se les administraba placebo. Los resultados asociaron al fármaco con menores tasas de progresión clínica y de imagen de resonancia magnética que el placebo concluyéndose que este fármaco podría retardar moderadamente el avance de la EMPP.

No obstante, los investigadores creen que la EMPP está causada por el otro 98% de células B que se encuentran en áreas protegidas dentro del tejido cerebral y contra las que Ocrelizumab es poco eficaz. Aún así, hablamos de la primera terapia que tiene algún efecto sobre la EMPP.

Ocrelizumab le confiere a Roche/Genentech diferentes ventajas frente a otras farmacéuticas: Por un lado, el hecho de aprobarse inicialmente para tratar las variedades recurrentes más comunes de EM y actualmente también para tratar la EMPP, le conferiría ventajas frente a tratamientos rivales de empresas tales como Biogen. Por otro lado, Roche/Genentech pretende cobrar un precio anual de 65.000 dólares por la terapia, lo que sería un descuento bastante considerable en comparación con otros tratamientos como Tysabri de Biogen, que supone más de 72.000 dólares anuales. Aún así, una táctica bastante común entre los fabricantes de fármacos, es aumentar a futuro el precio inicial del fármaco, por lo que no se descarta que Roche/Genentech pueda hacerlo también para compensar este descuento.

El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (Institute for Clinical and Economic Review, ICER) con sede en Boston, concluyó que casi todos los medicamentos comercializados usados para tratar la EM son demasiado costosos en relación con el valor que proporcionan a los pacientes, a excepción del fármaco llamado Lemtrada, de Sanofi, que poseería un precio razonable.

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